베이스에디팅1 미국에서 DNA를 다시 쓴 아기, KJ의 기적 같은 이야기 ✨ 최근 미국에서 한 아기의 유전자(DNA)를 직접 고쳐 희귀 유전병을 치료하는 데 성공했다는 소식이 전해졌습니다. 이 놀라운 의학적 성과의 주인공은 바로 9개월 된 KJ 멀둔(KJ Muldoon)이라는 아기입니다. 오늘은 KJ의 치료 여정과, 그 배경이 된 유전자 편집 기술, 그리고 그가 앓고 있던 희귀 질환에 대해 쉽고 흥미롭게 풀어보겠습니다!희귀 유전병, CPS1 결핍증이란? 🧬KJ가 태어나자마자 진단받은 병은 ‘CPS1 결핍증’이라는 매우 드문 유전 질환입니다. 이 병은 우리 몸의 ‘요소 회로’(urea cycle)에 문제가 생겨, 암모니아라는 독성 물질이 몸에 쌓이게 됩니다.정상적으로는 간에서 암모니아를 무해한 요소로 바꿔 소변으로 내보내야 하는데, CPS1 효소가 제대로 작동하지 않으면 이 과정.. 2025. 5. 16. 이전 1 다음
